Résumé

Les CAR-T cells sont des lymphocytes T génétiquement modifiés exprimant un récepteur chimérique antigénique (chimeric antigen receptor [CAR]), apporté via des vecteurs de transfert génétique aux lymphocytes T du patient. Indiqués dans le traitement d’hémopathies malignes, on dénombre 6 spécialités à base de CAR-T cells ayant fait l’objet d’une évaluation par la Commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS) depuis 2018 correspondant à 11 avis de droit commun. La totalité de ces demandes de remboursement ont reçu un avis favorable avec un service médical rendu (SMR) important. Entre 2018 et 2021, malgré l’absence de données comparatives, la CT a reconnu un progrès en octroyant des ASMR de niveau III ou IV. À partir de 2021, la majorité des CAR-T cells ont obtenu des ASMR de niveau V, traduisant une forte incertitude sur l’efficacité relative de ces thérapies. Plus récemment la CT a pu évaluer des CAR-T cells présentant des données robustes de phase III qui ont permis de reconnaître des ASMR de niveau III à IV. Enfin, depuis la mise en place de la réforme de l’accès précoce au 1^er juillet 2021, la HAS a autorisé l’ensemble des produits évalués. L’évaluation des CAR-T cells se poursuit en vie réelle, notamment grâce à la mise en place du registre français DESCAR-T. Il demeure essentiel de disposer d’essais contrôlés randomisés qui permettent de s’affranchir des biais de sélection et d’apprécier la réelle valeur ajoutée de ces thérapies.