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Session of 4 mai 2004

La place des nouvelles méthodes basées sur l’apport de « preuves » dans la prise en charge des patients

MOTS-CLÉS : connaissance. évidencebased medicine.. recherche biomédicale. soins aux patients
What place for new evidence-based methods in patients care ?
KEY-WORDS : biomedical research. evidence-based medicine.. knowledge. patient care

Jean-Baptiste Paolaggi *

Résumé

Sommes-nous à la veille d’une nouvelle façon de pratiquer la médecine ? Les connaissances scientifiques médicales s’inscrivent dans un savoir impersonnel généralisable. Le savoir personnel s’acquiert par apprentissage auprès des ‘ maî- tres ’’ et des aînés. Une nouvelle pratique avec ses méthodes est proposée. Il s’agit de l’ ‘ Evidence Based Medicine ’’ ou ‘ EBM ’’ communément traduite par : ‘ médecine fondée sur les preuves ’’ ou par ‘ médecine factuelle ’’. Elle prône l’incorporation des meilleures connaissances théoriques dans la pratique quotidienne après une recherche et une lecture critique des articles issus de la recherche clinique. Si l’utilisation des connaissances du meilleur niveau scientifique est indiscutablement à encourager, la lecture critique des articles par les praticiens semble peu compatible avec leurs conditions d’exercice s’ils n’exercent pas dans une structure de soins disposant d’une documentation médicale performante. Elle nécessite une indispensable éducation à l’épistémiologie scientifique médicale et la maîtrise de l’anglais. Des aides alternatives (mises au point critiques périodiques) sont une solution plus réaliste. Le terme ‘ preuves ’’ utilisé pour désigner les connaissances du meilleur niveau scientifique devrait être remplacé, en français, par un terme moins ambigu qui pourrait être ‘ meilleures données acquises de la science ’’. Cela éviterait, en outre, toute argutie médico-légale entre les termes ‘ preuves ’’ de nature épistémologique et ‘ preuves ’’ de nature juridique. La pratique médicale n’est pas qu’une application automatique de connaissances théoriques. Les décisions médicales mettent en cause la responsabilité du praticien et relèvent de nombreux autres facteurs humains et conjoncturels à prendre en compte au cours des choix successifs nécessaires à la prise en charge des patients. Les nouvelles méthodes dites basées sur l’apport de ‘ preuves ’’ ne sont qu’une aide et ne se substituent ni au jugement ni à la décision du médecin. Elles lui apportent le moyen de faire jouer aux connaissances scientifiques le rôle bénéfique attendu.

Summary

Are we going to change the way we practice medicine ? There are two kinds of medical knowledge : one is impersonal and results from research based on scientific methodology and scientific reasoning ; the other is personal and results from learning and apprenticeship with seniors and from individual experience. Evidencebased medicine (EBM) is a new approach to teaching the practice of medicine. Instead of using personal knowledge, intuition, unsystematic clinical experience, and pathophysiological reasoning, it stresses evidence from clinical research. With this new paradigm in mind, clinicians should regularly consult the original literature, critically appraise the methods and the results, and then apply to the patient the optimal knowledge they have at their disposal. This new approach to medicine is gaining worldwide adoption, even if it more or less strictly interpreted. In France, even the translation of the English word ‘ evidence ’’ is controversial. There are two different translations for EBM. The most common is ‘ Médecine fondée sur les preuves ’’, and the other is ‘ Médecine factuelle ’’. The French word ’’Preuves ’’ is the literal translation of ‘ evidence ’’. Some people argue against this term because its meaning is ambiguous for two reasons : — it does not express the full meaning of the English word ‘ evidence ’’, — there is a fear that the epistemological significance of ‘ preuves ’’ could be misinterpreted, giving birth to legal quibbles. Some people prefer the term ‘ meilleures données acquises de la science ’’. Other problems are linguistic and organizational. How can a busy French-speaking practitioner locate, retrieve and critically appraisal original articles, most of which are in English, unless he/she has a library containing the combined international medical literature ? French meta-analyses, systematic reviews and books dedicated to evidence-based subjects are alternative options. Even when these practical problems can be solved, the proper place of research-based evidence must be clarified. When evidence is lacking, practitioners have to rely on other forms of medical reasoning for their decisions. Moreover, decision-making is not automatic : in addition to taking scientific knowledge into consideration, each medical decision is the result of a series of judgments based on human and environmental factors.

INTRODUCTION

Le terme français ‘‘ preuve ’’ a, dans l’élaboration du savoir médical scientifique, une signification épistémologique et désigne le processus qui permet de prouver qu’une hypothèse scientifique est exacte. Or, en anglais, le terme ‘‘ evidence ’’, dont il est la traduction littérale, est utilisé dans d’autres acceptions mal définies. Il semble souvent pris pour l’ensemble des méthodes d’élaboration du savoir médical et le fruit de leur application.

L’ÉLABORATION DU SAVOIR MÉDICAL SCIENTIFIQUE

Cette élaboration se plie aux règles de la méthodologie scientifique [1] [2].

Dans cette élaboration on peut distinguer, grosso modo, deux processus :

La description des faits pathologiques

Elle passe par le recueil de données et leur organisation. Mais ces procédures, si elles exigent une méthode rigoureuse pour éviter nombre d’erreurs et de biais, n’utilisent pas la production de preuves, à proprement parler, car il n’y a que des constats à faire et pas d’hypothèse à prouver.

L’explication scientifique des faits pathologiques

Elle passe par deux étapes :

— L’émission d’hypothèses basées sur les faits observés.

— La confirmation des hypothèses par l’apport de preuve(s) de leur validité.

La méthode expérimentale apporte le ‘‘ minimum d’incertitude ’’ étant donné la prise en compte de l’intervention du hasard et l’acceptation des risques qui en relèvent (mesurés par les tests statistiques). Cette méthode représente le plus haut niveau de preuve. Elle se trouve réalisée au mieux dans les essais thérapeutiques contrôlés [3, 4] avec tirage au sort des patients.

La méthode expérimentale n’est que rarement applicable dans les autres conjonctures médicales, pour des raisons éthiques ou du fait de difficultés pratiques de mise en œuvre.

Quand elle ne peut être appliquée on est amené à s’appuyer sur des arguments de force probante inférieure. Ainsi a t’on été amené à définir des ‘‘ niveaux de preuve ’’ pour désigner et classer des méthodes de moindre qualité scientifique.

Les connaissances ainsi acquises, une fois publiées, s’inscrivent alors dans un savoir scientifique impersonnel généralisable.

 

L’ACQUISITION D’UN SAVOIR PRATIQUE PERSONNEL

Par contraste avec le savoir précédent, le savoir personnel appris par apprentissage et par la pratique est un ensemble fait, certes en partie des notions précédentes assimilées, mais, surtout, du fruit de l’expérience personnelle acquise auprès des ‘‘ maîtres ’’ et des aînés Ce savoir est loin d’avoir les mêmes caractéristiques et la même homogénéité que le savoir scientifique impersonnel [2].

RAPPORTS ENTRE SAVOIR ET PRATIQUE MÉDICALE

Jusqu’aux dernières décennies la pratique médicale était basée sur ce savoir personnel.

En quoi les ‘‘ preuves ’’, au sens anglais du terme, interviennent-elles dans la pratique médicale ?

Par le truchement de l’extension sémantique qui en fait la base de savoir dans laquelle le praticien peut aller chercher des arguments pour sa décision.

SAVOIRS ET DIFFÉRENTES ÉTAPES SUCCESSIVES DE LA PRISE EN CHARGE DES PATIENTS

Pour le diagnostic

La place des connaissances scientifiquement établies est de permettre de disposer d’un savoir optimal reposant sur la qualité des descriptions [5, 6] et sur la rigueur exigée dans l’établissement de la preuve des causes [7] et des mécanismes. De plus les qualités métrologiques [2] des signes cliniques et des examens complémentaires permettent d’optimiser l’usage de la sémiologie et de poser convenablement les indications des examens complémentaires pertinents et utiles.

Pour la surveillance de l’évolution et le pronostic

La place des connaissances scientifiquement établies est de permettre d’utiliser, lorsqu’ils existent, des outils de mesure satisfaisants des évolutions et des données quantifiées issues d’études d’évolution naturelle et de pronostic.

Pour la thérapeutique ,

La place des connaissances scientifiquement établies est de permettre de choisir préférentiellement les méthodes thérapeutiques les plus efficaces pour le minimum d’effets nocifs ; méthodes établies grâce à la mise en œuvre d’essais [2] contrôlés.

 

LA DISTINCTION ENTRE DÉCISION ET EXÉCUTION

Dans la pratique médicale il y a deux processus combinés et implicitement employés :

La prise de décision qui utilise, d’une part, les deux types de savoir le théorique optimal et le pratique (associés à des capacités de synthèse des éléments recueillis et de choix aboutissant à un jugement) et, d’autre part, la prise en considération de nombreux autres facteurs et en particulier ceux relevant de l’humain au sens le plus large du terme.

L’exécution des décisions et, en particulier, l’application de techniques cliniques et instrumentales, utilise essentiellement un savoir et un savoir faire pratiques.

SOMMES-NOUS A LA VEILLE D’UNE NOUVELLE FAÇON DE PRATIQUER LA MÉDECINE ?

On pourrait en rester là et considérer qu’il n’y a aucune raison de modifier le modèle explicité ci dessus si une proposition de nouvelle pratique n’avait été formulée.

Une nouvelle pratique et son vocabulaire

Une nouvelle pratique, conçue à la Faculté de Médecine McMaster, dans l’Ontario, est préconisée surtout au Canada aux USA et en Grande Bretagne.

Elle est proposée maintenant dans la plupart des pays occidentaux sous diverses présentations et appellations.

Elle est dénommée dans sa langue originale ‘‘ Evidence Based Medicine ‘‘ [8, 9] ou ‘‘ EBM ’’.

Cette expression a plusieurs traductions françaises. Les deux plus usuelles sont ‘‘ médecine fondée sur les preuves ’’ et ‘‘ médecine factuelle ’’.

Dans l’EBM le terme anglais ‘‘ evidence ’’ traduit littéralement par ‘‘ preuve ’’ comporte plusieurs acceptions d’une part, la méthode de recherche utilisée et le résultat obtenu obtenues par la meilleure méthode scientifique d’élaboration des connaissances et d’autre part le fruit d’une lecture critique de la littérature sur lequel sera basée la décision médicale à appliquer à un patient donné.

En effet, l’objectif de l’EBM est l’utilisation de connaissances médicales actuelles élaborées par une méthode scientifique rigoureuse et obtenues par une recherche bibliographique et une analyse critique des publications médicales ne retenant que celles du meilleur niveau scientifique possible.

 

Les préconisations

Cette variété nouvelle d’incorporation des connaissances théoriques [8], dans la pratique quotidienne a donné lieu à des recommandations en quatre points de la part des promoteurs de l’ ‘‘ EBM ’’ — Reconnaissance du problème posé par le patient (ce qui n’est pas nouveau) — Extraction des articles fournissant la meilleure ‘‘ preuve ’’ (nouveauté) applicable au problème posé. Le terme ‘ preuve ’’ est ici la traduction littérale de ‘ evidence ’’ — Appréciation critique de la ‘‘ preuve ’’ (nouveauté) — Intégration de la ‘‘ preuve ’’ apportée au cas du patient (nouveauté) après s’être assuré que ce dernier correspond bien à la population étudiée dans l’essai.

On voit qu’ici le même terme ‘‘ preuve ’’ désigne à la fois la méthode et son résultat jugés sur des critères scientifiques.

Les questions posées

Quelle suite faut-il donner à cette incitation à une prise de décision fondée sur une telle méthode ?

Et quelle place ces nouvelles méthodes basées sur l’apport de ce qui est désigné sous le terme ‘‘ preuves ’’ doivent elles tenir dans la prise en charge des patients ?

Analyse critique de ce concept

A coté de certaines critiques de validité conceptuelle [10, 11] et de manque d’évaluation [12], l’analyse des principes et des conditions d’exécution permet de retenir les notions suivantes :

— Le principe de l’utilisation des connaissances du meilleur niveau scientifique possible est indiscutablement bon et doit être encouragé ; la prise en charge des patients devant s’efforcer d’apporter le maximum d’effets bénéfiques et le minimum d’effets nocifs.

— Les préconisations concernant la recherche, l’acquisition et la lecture critique des articles par les praticiens semblent peu compatibles avec leurs conditions d’exercice s’ils ne pratiquent pas dans une structure de soins disposant d’une documentation médicale performante et s’ils ne maîtrisent pas l’anglais. Leur application aux patients nécessite des qualités supplémentaires de l’aveu même des promoteurs de la méthode [13].

— Le niveau actuel d’éducation des praticiens à l’épistémologie médicale est fort inégal. Compte tenu de ces différences de niveau, il est important de faire dans les meilleurs délais une éducation de tous les médecins, et particulière- ment des enseignants de tous grades, à l’épistémologie scientifique médicale et aux méthodologies utiles pour apprécier la qualité des publications.

— Les termes à utiliser méritent une plus grande rigueur.

Le terme ‘‘ preuves ’’ utilisé pour désigner ces connaissances pourrait être remplacé par un terme moins ambigu qui serait ’’meilleures données acquises de la science ’’ ; le code de déontologie [10] utilisant déjà la dénomination ‘‘ données acquises de la science ’’.

— Ces ‘‘ meilleures données acquises de la science ’’ s’intègrent dans une pratique médicale complexe.

Les solutions alternatives

Pour permettre l’utilisation des meilleures données acquises de la science il paraît plus réaliste de mettre à la disposition des praticiens des publications du type Revue systématique, Méta-analyse, Publications de la ‘‘ Collaboration Cochrane ’’, Revues spécialisées : EBM française, Prescrire etc, Recommandations de l’ANAES, Ouvrages de mise au point du type ‘‘ X…ologie fondée sur des preuves ’’, et Toute autre mise à jour de qualité scientifique garantie Ces mises au point permettent de disposer d’éléments appréciés avec les méthodes adéquates et, ainsi, des meilleures données acquises de la science.

Cela pose la question des responsabilités de l’appréciation des articles par les comités de lecture des revues plus classiques.

PRATIQUE MÉDICALE ET UTILISATION DES ‘‘ MEILLEURES DONNÉES ACQUISES DE LA SCIENCE ’’

Il faut replacer ces notions dans le cadre de la pratique médicale.

La pratique médicale n’est pas qu’une application automatique de connaissances théoriques mais elle nécessite aussi un savoir-faire acquis par compagnonnage et par expérience personnelle. Ce dernier savoir est ‘‘ praticiendépendant ’’.

Les décisions médicales ne peuvent être automatiques. Elles mettent en cause la responsabilité du praticien et relèvent de nombreux autres facteurs à prendre en compte au cours des choix successifs nécessaires à la prise en charge des patients. Un jugement est impliqué à chacun de ces choix Par ailleurs, la carence, encore assez fréquente, en données fermement établies et la pathologie émergente font qu’on ne peut donc pas négliger, dans la prise en charge du patient, outre l’utilisation de ‘‘ preuves ’’ dites de niveau inférieur, les services que peuvent rendre les autres types de raisonnement médical, à savoir : l’utilisation du raisonnement physio-pathologique et des algorithmes. Même les raisonnements analogiques, malgré leurs incertitudes, peuvent également être mis en œuvre quand on ne peut pas faire autrement et bien qu’il soit recommandé de les éviter .

En tenant compte de la nature de la science médicale, qui ne définit qu’une moindre incertitude, et de la grande variété des cas rencontrés, la prise de décision médicale doit être replacée dans ce contexte. L’exercice proprement dit s’adresse à des individus dans des conditions changeantes d’un cas à l’autre. La décision prend en compte d’autres éléments qui ressortissent de la psychologie, de considérations éthiques, socioculturelles, familiales, philosophiques, morales ou religieuses, économiques et législatives ou administratives et dépendent de tout un environnement. En outre, la décision du médecin ou de l’équipe soignante se trouve confrontée à celle du patient, de son entourage ou de son représentant s’il est ‘‘ incapable ’’.

CONCLUSION

Les nouvelles méthodes dites basées sur l’apport de ‘‘ preuves ’’ ne sont qu’une aide et ne se substituent ni au jugement ni à la décision du médecin qui sont fonction de son expérience et des situations rencontrées. Elles lui apportent le moyen de faire jouer aux connaissances scientifiques le rôle bénéfique attendu. On ne doit pas en attendre l’énoncé de ‘‘ preuves ’’, au sens commun, que les plaintes et la judiciarisation risqueraient de considérer comme des arguments opposables. 1 En ce sens les informations recherchées n’ont pas plus de valeur médicolégale que les autres éléments des choix et de la décision du praticien.

Un avantage indirect de ces préconisations sera, pour les enseignants, une prise de conscience des carences de l’enseignement de l’épistémologie, laquelle permet, entre autres, outre la recherche qui en est l’objet principal, la lecture critique, et pour les praticiens un moyen de formation et un procédé leur permettant de contrôler l’état de leur propre savoir et d’en combler les lacunes éventuelles.

1. Il faut insister sur la notion que la signification épistémologique du terme ‘ preuves ’’ qui a trait à la vérification d’une hypothèse scientifique n’a rien à voir avec la signification du terme ‘ preuves ’’ employé dans la signification juridique et surtout judiciaire.

 

BIBLIOGRAPHIE [1] FEINSTEIN A.R. — Clinical epidemiology. The architecture of clinical research. Philadelphia, Saunders, 1985.

[2] SACKETT D.L., HAYNES R.B., GUYATT G.H., Tugwell P. — Clinical epidemiology. A basic science for clinical medicine. (Second edition). Boston, Little, Brown, co, 1991.

[3] HILL A. — B Principles of medical statistics London The Lancet Limited 1971.

[4] SCHWARTZ D., FLAMANT R., LELLOUCH J. — L’essai thérapeutique chez l’homme. Paris, Flammarion Médecine Sciences, 1984.

[5] FEINSTEIN A.R. — Clinical biostatistics XIII. On homogeneity, taxonomy and nosography.

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[6] FEINSTEIN A.R. — An Analysis of Diagnostic Reasoning. 1. The Domains and disorders of clinical Macrobiology. Yale. J. Bio. Med., 1973 ; . 46 : 212-232.

[7] HILL A.B. — The environment and disease : association or causation.

Proc. R. Soc. Med., 1965 ; 58 : 295-300.

[8] Evidence-based medicine working group. Evidence-based medicine : a new approach to teaching the practice of medicine. JAMA 1992, 268 , 2420-2425.

[9] DAVID L. SACKETT., WILLIAM M.C. ROSENBERG., J. A. MUIR GRAY., R. BRIAN HAYNES., W.

SCOTT RICHRDSON. — Evidence based medicine : what it is and what it isn’t. BMJ 1996 ;

312 , 71-72.

[10] FEINSTEIN A.R., HORWITZ R. — Problems in the ‘‘ evidence ’’ of ‘‘ evidence-based medicine ’’. Am. J. Med., 1997 ; 103 : 529-35.

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[12] HATALA R., GUYATT G. — Evaluating the teaching of Evidence-Based Medicine

JAMA 2002, 288 , 1110-1112.

[13] LAUPACIS A. — The future of evidence-based medicine.

Can. J. Clin. Pharmacol., 2001,

Fall ; 8 Suppl A : 6A-9A.

 

* Membre de l’Académie nationale de médecine. 16, rue Bonaparte — 75272 Paris Cedex 06. Tirés-à-part : Même adresse Pour un groupe de travail de l’Académie Nationale de Médecine composé de : P. AmbroiseThomas, L. Auquier, M. Bourel, D. Couturier, F. Dubois, B. Glorion, M. Huguier, A. Larcan, B. Launois, R. Mornex, C. Nézelof, J.B. Paolaggi, P. Pichot, P. Queneau, P. Rondot, Invités ; J. Coste, Madame Estanove

 

Bull. Acad. Natle Méd., 2004, 188, no 5, 803-811, séance du 4 mai 2004