Communication scientifique
Séance du 2 octobre 2018

Règlementations applicables aux CAR-T cells: production et délivrance de ces immunothérapies innovantes au sein des établissements de santé français

MOTS-CLÉS : CAR-T CELLS. IMMUNOTHÉRAPIE. LYMPHOME. LEUCÉMIE AIGUË. THÉRAPIES CELLULAIRES. RÉGLEMENTATION

Christian CHABANNON* & Jérôme LARGHERO**

Résumé

Plus de cinq ans après les premières publications Américaines rapportant un taux important de réponses cliniques dans des hémopathies lymphoïdes B de haut grade ou à un stade avancé, les équipes françaises peinent toujours à donner accès à ces traitements. L’un des obstacles – et pas le moindre – reste la mise en place d’une organisation respectant la réglementation Européenne concernant les médicaments de thérapies innovantes, ainsi que les exigences nationales. Nous revoyons ici ces aspects pour les deux scenarios possibles : les CAR-T cells préparés industriellement, et les CAR-T Cells produits comme des médicaments expérimentaux.

Summary

More than five years after the first US publications reporting a significant rate of clinical responses in patients with high-risk or advanced CD19+ lymphoid malignancies, access to treatment with CAR-T Cells at European hospitals in general and at French hospitals in particular remains limited. One – and not the least – hurdle lay in the need to set up a complex and unprecedented organization that complies with European regulations on Advanced Therapy Medicinal Products as well as with national (French) regulations. We here review the organizational framework for two situations: delivery and administration of industry-manufactured CAR-T Cells as well as engineering and distribution of CAR-T Cells produced as investigational drugs to be evaluated in the context of clinical research protocols.

* AP-HP, Hôpital Saint-Louis, Unité de Thérapie Cellulaire & Inserm CBT-501, Centre d’Investigations Cliniques en Biothérapies, 1 Avenue Claude Vellefaux, 75010 Paris. ** Institut Paoli-Calmettes, Centre de Thérapie Cellulaire & Inserm CBT-1409, Centre d’Investigations Cliniques en Biothérapies de Marseille, 232 boulevard Sainte-Marguerite. F-13273 Marseille cedex 9.

Version prépresse mise en ligne le 3/10/2018