Dictionnaire médical de l'Académie de Médecine – ancienne version 2020

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dystrophie endothéliale congénitale et hypoplasie des ongles l.f.

endothelial congenital hereditary dystrophy with nail hypoplasia

Opacités cornéennes endothéliales bilatérales et hypoplasie des ongles.
La dystrophie de cornée ressemble à celle de Maumenee, mais une hypoplasie unguéale y est associée. Une kératoplastie perforante a dû être pratiquée à l'âge de quatre ans sur le seul cas décrit. L'affection semble être autosomique récessive (MIM 226110).

E. A. Maumenee, ophtalmologiste américain (1960) ; R Stirling ophtalmologiste britannique (1994)

Étym. gr. dus : difficulté : trophein : nourrir

dystrophie musculaire des ceintures l.f.

limb girdl muscular dystrophy (LGMD)

Maladie héréditaire caractérisée par une atrophie congénitale de certains muscles des ceintures scapulaire ou pelvienne, à transmission dominante ou récessive.
Une classification de ces dystrophies dominantes (LGMD 1A, B, C) et récessives (LGMD 2A, B, C, D, E, F, G, H, I) peut être faite en fonction de la localisation du gène muté et de la protéine déficiente. Par exemple, la dystrophie 1A touche la myotiline dont le gène est en 5q31 ; la dystrophie 1C touche la cavéoline 3 en 3p25 ; la dystrophie sévère de l’enfant 2D (“ SCARMD ”) touche l’adhaline ou α-sarcoglycane ; la dystrophie 2A touche la calpaïne 3 en 15q15.

J. N. Walton, Sir, et F. J. Nattrass, neurologues britanniques (1954)

Étym. gr. dus : difficulté : trophein : nourrir

Syn. myopathies des ceintures, Walton et Nattrass (myopathie de)

dystrophie musculaire des racines type C 14 l.f.

muscular dystrophy-dystroglycanopathy (limb-girdle), type C14

Dystroglycanopathie intéressant les racines, caractérisée par une fatigabilité musculaire modérée apparaissant dans la première enfance, parfois associée à d’autres anomalies telles qu’un déficit intellectuel modéré et des crises convulsives.
Autosomique récessive,la maladie est due aux mutations du gène GMPPB (3p21.31) MIM:615352.

dystroglycanopathie, GMPPB

[H1, H3, I4]

Édit. 2018

myasthénie congénitale / dystrophie des ceintures l.f.

congenital myasthenia / proximal myopathy

Maladie neuromusculaire de l’adolescent se traduisant par une faiblesse musculaire  prédominant aux régions proximales des membres et aux membres supérieurs aggravée à l’effort et par la répétition des mouvements.
Les examens biologiques et l’EMG sont presque normaux. L’affection, de transmission autosomique récessive a été isolée au Québec dans des familles de Canadiens français. Elle est liée à des mutations du gène Dok7 (downstream of tyrosine  kinase 7), locus en 4p16.2, codant pour une proténe membranaire intervenant avec la protéine MuSK (muscle  specific kinase) et la rapsyne dans l’ancrage des récepteurs de l’acétylcholine (RACh) sur la membrane postsynaptique. Le diagnostic est fait par le test génétique. Le traitement par sambutamol est efficace.

Myriam Srour, B. Brais, neurologues canadiens (2010)

Étym. gr. mus : souris, muscle ; astheneia : manque de vigueur ( a-  privatif ; sthenos : force) : dys- : prfixe indiquant la difficulté, un défaut ; trophê : le développement, la nourriture

myasthénie congénitale

Office national d'indemnisation des accidents médicaux, des affections iatrogènes et des infections nosocomiales l.m.

- directement imputables à une activité de prévention, de diagnostic ou de soins, réalisée en application de mesures prises en cas de menace sanitaire grave et urgente, notamment en cas de menace d’épidémie,

- résultant de l’intervention, en cas de circonstances exceptionnelles, d’un professionnel d’un établissement, service ou organisme en dehors du champ de son activité de prévention, de diagnostic ou de soins.
L’office a été créé par application de l’article 98 de la loi du 4 mars 2002 modifiée par la loi du 30 décembre 2002 sur la responsabilité civile médicale.
Il est administré par un conseil d’administration qui comprend, outre son président, onze représentants de l’Etat, neuf membres désignés par arrêté du ministre de la Santé et deux représentants du personnel de l’office élus par ce personnel.

Sigle : ONIAM

Commission régionale de conciliation et d'indemnisation des accidents médicaux, Commission nationale d'accidents médicaux

Édit. 2017

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