CRISPR-Cas 9 sigle pour Clustered regularly interspaced palindromic repeats (ou séquences regroupées palindromiques et espacées régulièrement) suivi de Cas-9, nom d’une endonucléase
Cas 9 est une endonucléase qui coupe les deux brins de l’ADN et qui est guidée par de petits ARN non codant lui permettant de se fixer sur l’endroit de l’ADN à cliver.
Il s’agit là d’un système de défense des bactéries contre les bactériophages. Lorsqu’un bactériophage infecte une bactérie, celle-ci exprime des ARN de type CRISPR complémentaires de fragments du génome du phage. Cas 9 s’associe à ces ARN qui s’apparient à l’ADN du phage et l’élimine. Ce système de défense des bactéries peut être utilisé pour modifier un gène quelconque dans un organisme vivant. En utilisant la spécificité de l’ARN guide, Cas 9 est programmée pour sectionner l’ADN à des endroits déterminés. On a ainsi un nouvel outil universel de thérapie génique somatique modulable grâce à la séquence de l’ARN. Il a l’avantage de réparer le gène altéré alors que la méthode classique est de le remplacer en introduisant dans la cellule le gène intact. Cet outil peut être également utilisé pour modifier le génome des gamètes. Les modifications apportées seront ainsi transmises à la descendance. Cette méthode est beaucoup plus rapide que la technique utilisée habituellement de transfection de cellules embryonnaires réimplantées dans un blastocyste.
Jennifer A. Doudna, biologiste américaine et Emmanuelle Charpentier, biologiste française (2014)
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Édit. 2015